Novosti sa sjednice CHMP-a iz prosinca 2023. godine
27.12.2023.
Povjerenstvo za humane lijekove (engl. Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) je povjerenstvo Europske agencije za lijekove (EMA) zaduženo za pripremu mišljenja o pitanjima vezanima uz lijekove za primjenu u ljudi u Europskoj uniji (EU). CHMP ima ključnu ulogu u odobravanju lijekova putem centraliziranog postupka davanja odobrenja, čime se bolesnicima u EU-u omogućuje pristup novim terapijskim opcijama.
CHMP preporučio odobravanje sedam novih lijekova
CHMP je na sjednici u prosincu 2023. godine preporučio odobravanje sedam novih lijekova.
CHMP je preporučio:
- davanje uvjetnog odobrenja za Casgevy (eksagamglogen autotemcel), lijek za naprednu terapiju (engl. advanced therapy medicinal product, ATMP), namijenjen liječenju beta‑talasemije ovisne o transfuziji i teškog oblika bolesti srpastih stanica, dvije nasljedne rijetke bolesti uzrokovane genetskim mutacijama koje utječu na proizvodnju ili funkciju hemoglobina, proteina koji se nalazi u crvenim krvnim stanicama i koji prenosi kisik po tijelu. Ovo je prvi lijek kod kojeg se koristi nova tehnologija uređivanja gena, CRISPR/Cas9. Lijek Casgevy je u razvoju imao potporu EMA-ine PRIME sheme odobravanja (engl. PRIority MEdicines, prioritetni lijekovi), koja tvrtkama koje razvijaju obećavajuće lijekove za liječenje stanja u kojima postoji nezadovoljena medicinska potreba, omogućuje raniji i intenzivniji znanstveni dijalog te regulatornu potporu. Također, ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (engl. orphan status).
- davanje odobrenja za lijek Skyclarys (omaveloksolon), namijenjen liječenju Friedreichove ataksije, nasljedne bolesti koja uzrokuje niz simptoma koji se s vremenom pogoršavaju, uključujući poteškoće s hodanjem, nemogućnost koordinacije pokreta, slabost mišića, probleme s govorom, oštećenje srčanog mišića i šećernu bolest. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (engl. orphan status).
- davanje odobrenja za lijek Velsipity (etrasimod), namijenjen liječenju bolesnika s umjerenim do teškim oblikom ulceroznog kolitisa, upale debelog crijeva koja uzrokuje ulceracije i krvarenje.
- davanje odobrenja za generički lijek Dabigatran etexilate Leon Farma (dabigatraneteksilat), namijenjen prevenciji i liječenju venskih tromboembolijskih događaja (stvaranje krvnih ugrušaka u venama), prevenciji moždanog udara i sistemske embolije (začepljenje krvnih žila) te prevenciji i liječenju duboke venske tromboze i plućne embolije.
- davanje odobrenja za generički lijek Ibuprofen Gen.Orph (ibuprofen), namijenjen liječenju hemodinamski značajnog otvorenog arterijskog duktusa u nedonoščadi gestacijske dobi manje od 34 tjedna. Otvoreni arterijski duktus nastaje kada se krvna žila koja omogućava krvi da zaobiđe djetetova pluća ne zatvori nakon rođenja, uzrokujući probleme sa srcem i plućima u djeteta.
- davanje odobrenja za generički lijek Mevlyq (eribulin), namijenjen liječenju raka dojke i liposarkoma (rijetki oblik raka koji nastaje iz masnog tkiva).
- davanje odobrenja za generički lijek Pomalidomide Viatris (pomalidomid), namijenjen liječenju relapsnog i refraktornog multiplog mijeloma (raka koštane srži) u odraslih bolesnika.
Negativno mišljenje za obnovu uvjetnog odobrenja za stavljanje lijeka u promet
Nakon ponovnog razmatranja, CHMP je potvrdio prethodno doneseno negativno mišljenje o obnovi uvjetnog odobrenja za stavljanje lijeka u promet za Blenrep (belantamab mafodotin), lijek namijenjen liječenju multiplog mijeloma (raka koštane srži). Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (engl. orphan status).
Preporuke za proširenje terapijskih indikacija za četiri lijeka
CHMP je preporučio četiri proširenja indikacija za lijekove već odobrene u Europskoj uniji: HyQvia, Metalyse, VeraSeal i Zinplava.
Dva pozitivna mišljenja za lijekove namijenjene primjeni izvan EU-a
CHMP je usvojio pozitivno mišljenje za dva lijeka:
- Arpraziquantel (arprazikvantel), lijek koji predstavlja novu terapijsku opciju za oko 50 milijuna male djece sa shistosomijazom, zanemarenom tropskom bolešću koju uzrokuju krvni metilji (crvi trematode) koji dugoročno mogu oštetiti organe kao što su mjehur, bubrezi i jetra.
- Fexinidazole Winthrop (feksinidazol), lijek namijenjen liječenju afričke tripanosomijaze u ljudi, poznate i kao bolesti spavanja. Lijek je 2018. godine dobio pozitivno mišljenje za indikaciju bolesti spavanja uzrokovane parazitom trypanosoma brucei gambiense. Donesenim mišljenjem CHMP-a proširuje se indikacija ovog lijeka tako da uključuje i liječenje bolesti uzrokovane parazitom trypanosoma rhodesiense. Oba parazita se prenose ce-ce muhama.
Ova dva lijeka ocjenjena su u sklopu regulatorne procedure EU-Medicines for all (EU-M4All) koja omogućuje EMA-i da podupire izgradnju globalnog regulatornog kapaciteta i doprinosi zaštiti i primicanju javnog zdravlja u državama izvan EU-a.
Zaključak arbitražnog postupka
EMA je predložila obustavu izvršenja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (suspenzija odobrenja) za niz generičkih lijekova za koje je ispitivanje provela ugovorna istraživačka organizacija (engl. contract research organisation, CRO) Synapse Labs Pvt. Ltd, smještena u Indiji (Pune). Preporuka je uslijedila nakon inspekcije dobre kliničke prakse (engl. good clinical practice, GCP) koja je ukazala na nepravilnosti u podacima ispitivanja, nedostatke u dokumentaciji ispitivanja te u računalnim sustavima i postupcima za odgovarajuće upravljanje podacima ispitivanja. Popis lijekova na koje se ovaj arbitražni postupak odnosi dostupan je na internetskim stranicama EMA-e, odnosno ovdje.
Više o sjednici CHMP-a održanoj u prosincu 2023. godine možete pročitati na internetskim stranicama EMA-e, odnosno ovdje.
Više informacija o CHMP-u i do sada održanim sjednicama dostupno je ovdje.
