Novosti sa sjednice CHMP-a iz veljače 2025. godine
12.03.2025.
Povjerenstvo za humane lijekove (engl. Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) je povjerenstvo Europske agencije za lijekove (EMA) zaduženo za pripremu mišljenja o pitanjima vezanima uz lijekove za primjenu u ljudi u Europskoj uniji (EU). CHMP ima ključnu ulogu u odobravanju lijekova putem centraliziranog postupka davanja odobrenja, čime se pacijentima u EU-u omogućuje pristup novim terapijskim opcijama.
CHMP preporučio odobravanje četiri nova lijeka
CHMP je na sjednici u veljači 2025. godine preporučio odobravanje četiri nova lijeka.
CHMP je preporučio:
- davanje odobrenja za lijek Deqsiga (imunoglobulin normalni, ljudski), namijenjen nadomjesnoj terapiji u osoba s primarnim ili sekundarnim imunodeficijencijama te imunomodulacijskoj terapiji u osoba s određenim autoimunim bolestima;
- davanje uvjetnog odobrenja za lijek Lynozyfic (linvoseltamab), namijenjen liječenju bolesnika s relapsnim ili refraktornim multiplim mijelomom (vrsta raka koštane srži);
- davanje odobrenja za lijek Vyjuvek(beremagen geperpavek), namijenjen liječenju rana u bolesnika svih dobnih skupina koji imaju distrofičnu buloznu epidermolizu, ozbiljnu, vrlo rijetku bolest karakteriziranu stvaranjem mjehurića na koži, a koja nastaje zbog mutacije gena za alfa 1 lanac kolagena tipa VII (COL7A1). Očekuje se da će lijek Vyjuvek donijeti značajne terapijske koristi i poboljšanje kvalitete života bolesnika s ovom bolešću kože. Lijek Vyjuvek je u razvoju imao potporu EMA-ine PRIME sheme odobravanja (engl. PRIority MEdicines, prioritetni lijekovi), koja tvrtkama koje razvijaju obećavajuće lijekove za liječenje stanja u kojima postoji nezadovoljena medicinska potreba omogućuje raniji i intenzivniji znanstveni dijalog te regulatornu potporu. Također, ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status);
- davanje odobrenja za generički lijek Trabectedin Accord (trabektedin), namijenjen liječenju uznapredovalog sarkoma mekog tkiva ili relapsa (ponovne pojave) raka jajnika osjetljivog na platinu.
Preporuke za proširenje terapijskih indikacija za 16 lijekova
CHMP je preporučio proširenje terapijske indikacije:
- za dva lijeka za liječenje cistične fibroze, Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) i Kalydeco (ivakaftor), kako bi se kombinacija ova dva lijeka sada primjenjivala u bolesnika u dobi od dvije i više godina koji imaju najmanje jednu mutaciju u genu za transmembranski regulator provodljivosti kod cistične fibroze (engl. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) koja ne pripada I. klasi mutacija. Cistična fibroza je nasljedna bolest koja ima teške posljedice za pluća, probavni sustav i druge organe. Ovo pozitivno mišljenje omogućuje dostupnost liječenja koje modificira tijek bolesti (engl. disease-modifying treatment) svim bolesnicima s cističnom fibrozom koji imaju mutacije osjetljive na ove modulatore;
- za cjepivo Ixchiq (cjepivo protiv chikungunye, živo), kako bi se obuhvatila aktivna imunizacija adolescenata u dobi od 12 i više godina. Ovo je cjepivo prethodno odobreno za zaštitu odraslih osoba od bolesti uzrokovane virusom chikungunye. Chikungunya je virusna bolest koja se prenosi na ljude putem zaraženih komaraca;
- za lijek Fabhalta (iptakopan), čime je njegova primjena proširena i na liječenje odraslih bolesnika s C3 (komplement 3) glomerulopatijom, vrlo rijetkom bolešću bubrega za koju prethodno nije bilo terapijskih opcija. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
CHMP je također preporučio proširenje indikacije za sljedeće lijekove već odobrene u Europskoj uniji: Abrysvo, Calquence, Columvi, Darzalex, Enhertu, Imfinzi, Jaypirca, Prevymis, Rinvoq, Stelara, Supemtek Tetra i Tremfya.
Ishod ponovnog razmatranja prethodno donesenog mišljenja CHMP-a
Nakon ponovnog razmatranja koje je zatražio podnositelj, CHMP je potvrdio prethodno doneseno pozitivno mišljenje za proširenje indikacije lijeka Keytruda (pembrolizumab) na liječenje bolesnika s neoperabilnim ne-epiteloidnim zloćudnim pleuralnim mezoteliomom.
Nakon ponovnog razmatranja, CHMP je također potvrdio prethodno doneseno negativno mišljenje o davanju odobrenja za lijek Kizfizo (temozolomid), koji je trebao biti namijenjen liječenju neuroblastoma, rijetke vrste raka koja nastaje iz nezrelih živčanih stanica. Lijeku Kizfizo je tijekom razvoja bio dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
Povlačenje zahtjeva za davanje odobrenja i proširenje terapijske indikacije
Povučeni su zahtjevi za davanje odobrenja za dva lijeka:
- Pelgraz Paediatric (pegfilgrastim), koji je trebao biti namijenjen liječenju neutropenije (niske razine neutrofila, vrste bijelih krvnih stanica koja pomaže u borbi protiv infekcija) i prevencije febrilne neutropenije (neutropenija praćena vrućicom) u djece s rakom;
- Rilonacept FGK Representative Service GmbH (rilonacept), koji je trebao biti namijenjen liječenju odraslih i djece u dobi od 12 i više godina s ponavljajućim idiopatskim perikarditisom (upala ovojnice koja obavija srce). Ovom lijeku je tijekom razvoja bio dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
Povučen je zahtjev za proširenje terapijske indikacije lijeka Dupixent na liječenje umjerene do teške kronične spontane urtikarije (osip koji svrbi) u odraslih i adolescenata u dobi od 12 i više godina.
Nositelj odobrenja za cjepivo Bimervax (cjepivo protiv bolesti COVID-19 (rekombinantno, adjuvantirano)) povukao je zahtjev za davanje odobrenja za prilagođenu verziju cjepiva koja je trebala ciljati JN.1 varijantu virusa SARS-CoV-2, virusa koji uzrokuje bolest COVID-19.
Ostale novosti
CHMP je zaključio da nije potrebno ažuriranje prethodno donesenog pozitivnog mišljenja o davanju odobrenja za lijek Leqembi (lekanemab). Leqembi je u studenom 2024. godine dobio pozitivno mišljenje za liječenje blagog kognitivnog oštećenja (problemi s pamćenjem i razmišljanjem) ili blage demencije uzrokovane Alzheimerovom bolešću (rani stadij Alzheimerove bolesti) u bolesnika koji imaju samo jednu ili nijednu kopiju gena ApoE4, određenog oblika gena za protein apolipoprotein E. U siječnju 2025. godine Europska komisija (EK) zatražila je od CHMP-a da razmotri informacije o sigurnosti primjene lijeka Leqembi koje su postale dostupne nakon donošenja pozitivnog mišljenja CHMP-a u studenom 2024. godine i utvrdi postoji li potreba za posljedičnim ažuriranjem mišljenja. CHMP je zaključio da nije potrebno ažuriranje mišljenja kojim se preporučuje davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet te je dostavio odgovor Europskoj komisiji koja će sada nastaviti postupak donošenja odluke za ovaj lijek.
CHMP je donio pozitivno mišljenje kojim je odobrio promjene u proizvodnom postupku za lijek Champix (vareniklin) koji je namijenjen odvikavanju od pušenja u odraslih. Ove promjene osigurat će da prisutnost nitrozaminskih onečišćenja ostane ispod prihvatljive granice unosa tijekom proizvodnje i tijekom cijelog trajanja roka valjanosti lijeka. Dodatne informacije uskoro će biti objavljene na internetskoj stranici EMA-e.
Više o sjednici CHMP-a održanoj u veljači 2025. godine možete pročitati na internetskim stranicama EMA-e, odnosno ovdje.
Više informacija o CHMP-u i do sada održanim sjednicama dostupno je ovdje.
