Započela ocjena rizika od razvoja inhibitora u bolesnika u kojih se započinje s primjenom faktora VIII u liječenju hemofilije A
11.07.2016.
Pri Europskoj agenciji za lijekove (EMA) započela je ocjena rizika od razvoja inhibitornih protutijela u bolesnika s hemofilijom A u kojih se započinje liječenje lijekovima čija je djelatna tvar koagulacijski faktor VIII. Ovo je uslijedilo nakon nedavne objave istraživanja čiji autori su zaključili kako se inhibitori češće razvijaju kod bolesnika koji primaju lijekove čija je djelatna tvar faktor VIII proizveden rekombinantnom tehnologijom nego kod bolesnika koji primaju lijekove čija je djelatna tvar faktor VIII dobiven iz ljudske krvi (1).
Inhibitori faktora VIII su problem u liječenju ovim lijekovima, bilo rekombinantnim ili dobivenim iz ljudske krvi. U nekih bolesnika, organizam ih proizvodi kao reakciju na primjenu lijekova s koagulacijskim faktorom VIII, osobito u onih bolesnika u kojih se po prvi put započinje liječenje. Inhibitori mogu spriječiti djelovanje lijeka i posljedično dovesti do gubitka kontrole krvarenja.
Pri EMA-i će se ocijeniti podaci iz navedenog istraživanja, zajedno sa svim drugim relevantnim podacima o lijekovima čije su djelatne tvari rekombinantni koagulacijski faktor VIII i koagulacijski faktor VIII dobiven iz ljudske krvi. U ocjeni će se razmotriti implikacije ovih novih podataka u prethodno neliječenih bolesnika s hemofilijom A te će odrediti postoji li potreba za mjerama minimizacije rizika ili drugim izmjenama u odobrenjima za stavljanje u promet ovih lijekova.
Više o lijekovima
Ocjena se odnosi na sve lijekove odobrene u Europskoj uniji (EU) čija je djelatna tvar koagulacijski faktor VIII. Faktor VIII je protein zgrušavanja (koagulacije) krvi, a lijekovi koji ga sadrže koriste se za privremeno povećanje razine ovog proteina u bolesnika sa hemofilijom A, s ciljem sprečavanja i kontrole krvarenja.
Faktor VIII dobiven iz ljudske krvi ekstrahira se iz krvne plazme, dok se rekombinantni faktor VIII dobiva biotehnološkim metodama. Sljedeće djelatne tvari su rekombinantni faktori VIII: efmoroktokog alfa, moroktokog alfa, oktokog alfa, simoktokog alfa, susoktokog alfa i turoktokog alfa.
Više o postupku
Ocjenu lijekova čija je djelatna tvar koagulacijski faktor VIII započela je na zahtjev Instituta Paul-Ehrlich, prema članku 31. Direktive 2001/83/EZ.
Ocjenu će provesti PRAC, povjerenstvo odgovorno za ocjenu sigurnosnih pitanja koja se odnose na lijekove za liječenje ljudi, koje će donijeti niz preporuka. Preporuke PRAC-a bit će proslijeđene Povjerenstvu za humane lijekove (CHMP), odgovornom za pitanja koja se odnose na lijekove za liječenje ljudi, koje će usvojiti konačno mišljenje. Posljednji korak u ovom postupku je usvajanje pravno obvezujuće odluke za sve zemlje članice EU, koju će usvojiti Europska komisija.
Reference
1. Peyvandi F, Mannucci PM, Garagiola I, et al. A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies in Hemophilia A. The New England Journal of Medicine 2016;374(21):2054-64.
